В мире насчитывается около 3.7 миллионов человек, страдающих болезнью Паркинсона — неизлечимым неврологическим заболеванием, которое постепенно приводит к обездвиживанию, нарушению глотания и другим тяжелым симптомам при сохранении сознания. Однако наука не стоит на месте, и сегодня российская компания «ИФАР» ведет перспективный проект по созданию инновационного препарата «Диол», который может дать новую надежду пациентам.
В интервью руководитель компании, профессор, доктор медицинских наук Вениамин Хазанов рассказал о процессе разработки лекарства, его уникальных свойствах, этапах клинических испытаний, а также о сложных этических вопросах, связанных с запросами отчаявшихся пациентов.
Вениамин Абрамович Хазанов – врач, фармаколог и биохимик, доктор медицинских наук, специалист по разработке лекарственных препаратов, автор более 200 научных работ, создатель нового класса лекарств, обладатель десятков отечественных и зарубежных патентов. Он участвовал в создании НИИ фармакологии Томского научного центра СО РАМН, обучался в США и российской Высшей школе экономики управлению инновационными проектами.
История создания и механизм действия «Диола»
На вопрос о том, как появилась молекула будущего препарата, профессор Хазанов объяснил, что её автором является его коллега, профессор Нариман Салахутдинов из Новосибирского института органической химии. По словам Хазанова, открытие стало результатом не столько расчётов, сколько научного озарения, основанного на огромном опыте исследователя.
Изначально у молекулы обнаружили несколько видов биологической активности, в том числе антипаркинсоническую. Учёные решили сосредоточиться именно на этом направлении, поскольку существующие методы лечения болезни Паркинсона, основанные на применении леводопы, имеют серьёзные ограничения. Хотя леводопа временно облегчает симптомы, примерно через пять лет терапии её эффективность снижается, а продукты её распада могут усугублять нейродегенеративный процесс.
Болезнь Паркинсона — это неврологический синдром, основными симптомами которого являются тремор, мышечная скованность, нарушение равновесия и замедленность движений. Причина — гибель нейронов, вырабатывающих дофамин, что приводит к нарушению передачи нервных импульсов. Заболевание прогрессирует по стадиям от лёгких проявлений до полной обездвиженности и тяжёлой инвалидности.
Главное преимущество «Диола», по словам разработчиков, заключается в принципиально ином механизме действия. Препарат не является предшественником дофамина и не связывается напрямую с его рецепторами, но при этом восстанавливает дофаминергическую передачу. В экспериментах его эффективность в некоторых аспектах даже превышала таковую у леводопы. Кроме того, у «Диола» обнаружены антиоксидантные свойства, что потенциально может снизить нейротоксичность стандартной терапии и продлить период её эффективности.
Текущий этап разработки и поиск инвестиций
На сегодняшний день завершены доклинические испытания на животных. Команда готовится к началу первой фазы клинических исследований, в ходе которых будет оцениваться переносимость препарата здоровыми добровольцами. Всего запланировано три фазы испытаний, которые в идеальном случае займут не менее пяти лет.
Проект получил государственную поддержку, выиграв конкурс Минпромторга и став резидентом «Сколково». Однако для полноценной реализации необходимы стратегические инвесторы, готовые разделить финансовые риски и впоследствии наладить промышленное производство. Как отмечает Хазанов, в России пока только формируется институт частных инвесторов в фармацевтике, что осложняет поиск партнёров.
Разработчики также обращались за экспертизой в фонд Майкла Джей Фокса, известного актёра, страдающего болезнью Паркинсона. Хотя прямого финансирования от американского фонда не последовало, его рекомендации помогли доработать проект и успешно пройти отбор в «Сколково».
Актер Майкл Джей Фокс, которому диагноз «болезнь Паркинсона» был поставлен в 30 лет, основал один из крупнейших в мире фондов, финансирующих исследования в этой области.
Актер Робин Уильямс также страдал от болезни Паркинсона. Среди известных людей, столкнувшихся с этим заболеванием, — папа Иоанн Павел II, художник Сальвадор Дали, боксер Мохаммед Али и поэт Андрей Вознесенский.
Этические дилеммы и запросы пациентов
Одной из самых эмоционально сложных тем в интервью стали обращения больных и их родственников. По словам Вениамина Хазанова, люди в отчаянии буквально умоляют предоставить им экспериментальный препарат «на любых условиях», ещё до завершения всех необходимых исследований. Среди обращающихся есть и известные, и состоятельные люди.
«Закон запрещает давать больным незарегистрированный препарат, — подчёркивает профессор. — Максимум, что мы можем сделать — это предложить пациенту участие в клинических испытаниях». Вторая фаза исследований, в которой будут задействованы пациенты с болезнью Паркинсона, станет первым законным способом получить доступ к терапии.
Хазанов отмечает, что публикации в СМИ, хотя и важны для привлечения внимания, иногда создают дополнительный стресс для семей, которые, находясь в безвыходной ситуации, хватаются за любую надежду. Команде разработчиков приходится тратить время на объяснения, почему они не могут предоставить препарат немедленно, что отвлекает от основной работы.
Всех желающих принять участие в будущих клинических испытаниях просят обращаться в медицинский отдел компании по адресу Этот адрес электронной почты защищён от спам-ботов. У вас должен быть включен JavaScript для просмотра. для постановки на учёт.
Планы на клинические испытания
Первая фаза исследований по оценке переносимости будет проводиться в Томске на здоровых добровольцах. Вторая фаза, направленная на подбор эффективных доз, может проходить уже в нескольких клиниках в разных городах России для ускорения набора пациентов. Это позволит быстрее собрать данные о действии препарата и его сочетаемости с другими лекарствами.
Только после успешного прохождения всех трёх фаз и получения разрешения Минздрава можно будет говорить о выходе «Диола» на рынок. Оптимистичный прогноз — не менее пяти лет интенсивной работы при условии бесперебойного финансирования и отсутствия непредвиденных осложнений.
Беседовал Максим Кудеров
Читайте также в Зожнике:
Болезнь Паркинсона: почему возникает и как лечат
Как омолодить мозг в любом возрасте. Выступление нейробиолога
Полезные привычки пожилых: 7 стратегий долгой, здоровой и счастливой жизни
Литий: в терапевтических и микродозах
Митохондрии и продолжительность жизни
Как устроена депрессия: 3 ведущие теории и роли лития в них
